ATROFIA MULTISISTEMICA (MSA)
La sperimentazione MASCOT sta valutando un farmaco sperimentale progettato per rallentare la progressione della MSA.
Il nostro team di medici professionisti sta valutando un farmaco sperimentale che potrebbe potenzialmente ritardare la progressione della malattia in pazienti affetti da atrofia multisistemica (MSA). Se a Lei o a una persona a Lei cara è stata diagnosticata la MSA, Lei (o tale persona) potrebbe essere idoneo/a a partecipare alla sperimentazione.
Scopra di più sulla sperimentazione MASCOT e verifichi se è adatta a Lei!
La sperimentazione MASCOT sta contribuendo a determinare se il farmaco sperimentale sia efficace e sicuro nel rallentare la progressione della malattia nelle persone affette da MSA.
Se risulterà idoneo/a per la sperimentazione MASCOT, sarà assegnato/a casualmente a ricevere il farmaco sperimentale o un placebo (farmaco inattivo). Su circa 360 partecipanti, circa 240 riceveranno il farmaco sperimentale e circa 120 riceveranno il placebo.
- Gruppo che riceverà il farmaco sperimentale (2 possibilità su 3 di far parte del gruppo di somministrazione del farmaco sperimentale)
- Gruppo che riceverà il placebo (1 possibilità su 3 di far parte di questo gruppo). Il placebo ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale, ma non contiene alcun principio attivo.
Il farmaco sperimentale (o placebo) è somministrato mediante infusione endovenosa (EV, ossia in una vena) una volta ogni 4 settimane.
Potrebbe essere idoneo/a a partecipare se:
- ha un’età compresa tra 40 e 75 anni;
- Le è stata diagnosticata la MSA e sono trascorsi meno di 5 anni dal momento dell’insorgenza dei sintomi di MSA associati a movimenti anomali del corpo;
- si avvale di un caregiver (assistente) affidabile che sarà disponibile per l’intera durata della sperimentazione per compilare i questionari del caregiver osservatore (durante una visita presso il centro);
- un caregiver, ai fini di questa sperimentazione, deve essere una persona che trascorre abitualmente circa 3 ore o più con Lei alla settimana e che aiuta a comunicare i Suoi sintomi al personale della sperimentazione
Per essere idoneo/a a partecipare alla sperimentazione MASCOT, dovranno essere soddisfatti anche altri requisiti. Trovi un centro sperimentale vicino a Lei e ci contatti per ulteriori dettagli.
Sedi della sperimentazione nel mondo
Queste sono le sedi dei centri in cui sarà condotta la sperimentazione MASCOT e che contribuiscono a questo sito Web. I centri sperimentali saranno attivati su base continuativa. È possibile che non tutti i centri stiano attualmente reclutando partecipanti.
La sperimentazione dura 2 o più anni a seconda che Lei rimanga o meno nel periodo facoltativo di estensione del trattamento in aperto, con le seguenti tempistiche:
- Periodo di screening (selezione), per stabilire se Lei è idoneo/a (3-6 settimane)
- Periodo controllato con placebo, in cui 2/3 dei/delle partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale e 1/3 dei/delle partecipanti riceveranno il placebo (72 settimane)
- Periodo facoltativo in aperto, in cui tutti/e i/le partecipanti (anche chi aveva ricevuto in precedenza il placebo) riceveranno il farmaco sperimentale (72 settimane)
- Periodo di follow-up (controllo) della sicurezza (20 settimane dall’ultima dose di farmaco sperimentale)
Sono previste tra le 20 e le 38 visite programmate presso il centro sperimentale (a seconda che Lei rimanga o meno nel periodo di trattamento in aperto).
Le sperimentazioni di ricerca clinica sono necessarie per stabilire se un farmaco sperimentale è sicuro ed efficace per trattare una determinata malattia o un determinato gruppo di pazienti.
Nel corso di queste sperimentazioni si raccolgono informazioni sugli effetti del farmaco sperimentale assunto. Quando una sperimentazione di ricerca clinica è completata, lo sponsor della sperimentazione valuta attentamente i dati ottenuti e può decidere di presentare la domanda di approvazione del farmaco sperimentale alle agenzie regolatorie. In base ai dati trasmessi, le agenzie regolatorie possono decidere di approvare l’uso del farmaco sperimentale.
Esistono linee guida e regolamenti che devono essere seguiti durante le sperimentazioni di ricerca clinica per aiutare a proteggere i diritti, la sicurezza e la privacy dei/delle pazienti che vi partecipano. Le regole assicurano inoltre che gli studi siano condotti in maniera etica e nel rispetto di standard medici approvati.
Domande frequenti
Questa sperimentazione clinica mira a verificare se il farmaco sperimentale è efficace e sicuro nel rallentare la progressione della malattia nelle persone affette da atrofia multisistemica (MSA).
Si prevede che circa 360 persone parteciperanno alla sperimentazione MASCOT
La partecipazione alla sperimentazione MASCOT è gratuita. Se Lei sarà idoneo/a e deciderà di partecipare, riceverà:
- il farmaco sperimentale (o il placebo);
- cure mediche e monitoraggio attenti per tutta la durata della sperimentazione;
- il rimborso delle spese ragionevoli di viaggio e pasti correlate alla sperimentazione.
Il caregiver può valutare la partecipazione a questa sperimentazione per conto della persona che assiste e può compilare il questionario di pre-screening.
Durante la sperimentazione clinica, potrebbe ricevere il farmaco oggetto dello studio oppure un placebo.
Un placebo ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale che viene valutato, ma non contiene principi attivi. In una ricerca controllata con placebo, a un gruppo viene somministrato il trattamento inattivo, mentre a un altro gruppo viene somministrato il trattamento attivo. Si tratta del modo ideale per scoprire se il trattamento valutato funzioni meglio rispetto a non ricevere nulla.
Durante la sperimentazione MASCOT, Lei sarà sottoposto/a a diversi esami e valutazioni per monitorare il Suo stato di salute e la Sua qualità della vita. Questi includono esami obiettivi e neurologici, misurazione dei parametri vitali, prelievo di campioni di sangue e urina per le analisi, elettrocardiogramma, esami di diagnostica per immagini (RM), puntura lombare (o “rachicentesi”) e compilazione di questionari.
La partecipazione del caregiver alla sperimentazione è necessaria e comporta la compilazione periodica di un questionario per l’intera durata dello studio.
La partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica è completamente volontaria. La decisione di partecipare o meno a questa sperimentazione clinica non avrà alcuna ripercussione sulle Sue cure mediche abituali attuali o future. Se Lei è idoneo/a e sceglie di partecipare, può abbandonare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Tutti/e i/le partecipanti alla sperimentazione riceveranno il rimborso delle spese ragionevoli di viaggio e pasti correlate alla sperimentazione. Per maggiori informazioni, La invitiamo a parlare con un membro del personale della sperimentazione durante le relative visite.
Per prima cosa Le saranno poste alcune domande generali (qui) che ci aiuteranno a determinare se soddisfa i criteri di base per partecipare alla sperimentazione. Se soddisfa questi criteri, sarà contattato/a da un centro sperimentale per una visita di persona. Durante tale visita, sarà sottoposto/a a uno screening per verificare se soddisfa i requisiti di idoneità specifici per la sperimentazione.
Esistono numerosi motivi per partecipare alla ricerca clinica. Per cominciare, può consentire ai/alle partecipanti di svolgere un ruolo più proattivo nella propria salute, magari ricevendo un nuovo farmaco sperimentale per una malattia o patologia in corso. I/Le partecipanti ricoprono inoltre un ruolo importante nell’immissione sul mercato di farmaci di cui c’è grande necessità, a beneficio di migliaia di persone affette dalla stessa malattia o patologia. In molti casi, questo può cambiare la vita. Oltre ad apportare beneficio alle persone affette dalla malattia, i/le partecipanti possono ricevere il rimborso delle spese ragionevoli di viaggio e pasti correlate alla sperimentazione. Le partecipanti come Lei aiutano davvero a fare la differenza. Verifichi se potrebbe essere idoneo/a a questa sperimentazione di ricerca.
Ogni sperimentazione clinica deve essere riesaminata e costantemente monitorata da un comitato di revisione regolatoria, al fine di garantire che i rischi siano i più bassi possibile e commisurati ai potenziali benefici per i/le partecipanti alla sperimentazione. I volontari, in quanto tali, hanno il diritto di interrompere la partecipazione e abbandonare la sperimentazione in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo, senza incorrere in alcuna penalizzazione o perdita dei benefici a cui avrebbero altrimenti diritto.
